254
Доктор Альфонсо Сабатер из Университета Майами совершил чудо, вернув мальчику с безнадёжным диагнозом зрение. Его экспериментальный препарат с помощью инактивированного вируса герпеса доставил рабочие копии гена и восстановил глазные ткани.
Антонио родился с дистрофическим буллёзным эпидермолизом (ДБЭ) — редким генетическим заболеванием, которое вызывает рубцы по всему телу, в том числе и на глазах. Но состояние кожи Антонио улучшилось, когда он присоединился к испытаниям геля B-VEC — единственного средства местной генной терапии ДБЭ. Узнав об успешном лечении гелем, доктор Сабатер предложил компании-разработчику геля сделать лекарство для глаз.
Болезнь Антонио вызвана мутациями в гене, который помогает вырабатывать белок коллаген типа 7, скрепляющий кожу и роговицу. Для лечения доктор использовал инактивированный вирус простого герпеса, который доставляет рабочие копии этого гена в ткани. В глазных каплях используется тот же препарат, что и в варианте для кожи, только без дополнительного геля. В итоге глаз Антонио восстановился после экспериментальной операции, рубцы не вернулись, и каждый месяц наблюдалось значительное улучшение. Недавно врачи определили, что зрение на правом глазу Антонио стало почти 100%.
Изобретение не только вернуло парню зрение, но и потенциально сможет помочь миллионам людей.
via
yaplakal.com