Достарлимаб, являющийся антителом, блокирующим рецептор программируемой клеточной смерти (PD-1), полностью устранил опухоли прямой кишки без необходимости хирургического вмешательства, радиотерапии или химиотерапии.
Эффективная иммунотерапия может изменить жизнь пациентов с раком прямой кишки, так как текущие методы лечения часто приводят к ряду негативных последствий для выживших, включая потерю фертильности и недержание.
Сегодняшнее присвоение статуса, основанное на беспрецедентном 100%-м клиническом показателе полного ответа достарлимаба, поддерживает путь к изменению парадигмы лечения пациентов с местно-распространенным dMMR/MSI-H раком прямой кишки, которые сталкиваются с долгосрочными негативными последствиями для качества жизни», — сказал Хешам Абдулла,
Старший вице-президент по исследованиям и разработкам в GlaxoSmithKline (GSK), в пресс-релизе от 16 декабря.Статус «прорывной терапии» предназначен для ускорения вывода на рынок новых лекарств, которые лечат серьезные заболевания, при отсутствии других сопоставимых методов лечения. Для сравнения, по состоянию на июнь 2024 года FDA получило 1516 запросов на этот статус, и только 587 было одобрено. Это соответствует предыдущим годам, когда одобрялось около 30-40% запросов.
За достарлимабом внимательно следят онкологи с тех пор, как его испытали на пациентах с раком прямой кишки в Мемориальном онкологическом центре Слоан-Кеттеринг. Лекарство устранило опухоли у пациентов, и они остаются свободными от рака. После первоначальных данных по 24 пациентам MSK обновил результаты, включив 42 участника.
«Все участники клинического исследования чувствуют себя прекрасно», — сказала Андреа Церчек, онколог-гастроэнтеролог из Мемориального онкологического центра Слоан-Кеттеринг, в июне. «На данный момент 42 человека завершили лечение, и у всех нет признаков заболевания. Побочные эффекты были довольно слабыми и хорошо переносимыми.
«Это новое лечение также демонстрирует высокую стойкость», — добавила она. «Большинство участников исследования остаются без рака уже более года, а самые первые пациенты здоровы до четырёх лет и больше. Уровень успешности остаётся 100%.»
«100%-й клинический полный ответ» определяется как «полный патологический ответ или отсутствие признаков опухолей по данным магнитно-резонансной томографии, эндоскопии и пальцевого ректального исследования».
Статус «прорывной терапии» — это уже второе назначение FDA для достарлимаба, который лечит местно-распространенный dMMR/MSI-H рак прямой кишки. В январе 2023 года он получил статус «ускоренной процедуры» (Fast Track).
Теперь лекарство пройдёт дальнейшие испытания и более ускоренную проверку при содействии FDA, что ускорит процесс. Если на этом этапе оно окажется успешным, то может стать доступным для широкой публики примерно на три года раньше, чем препараты без статуса «прорывной терапии».
В США ежегодно диагностируется около 46 220 случаев рака прямой кишки, и до 10% из них — это dMMR/MSI-H рак.Оригинал статьи . 
Если кому интересно.
yaplakal.com