Ребенок из России выиграл в лотерею самый дорогой препарат в мире

Нашем?!

Финансирование Дали институту Гамалеи 100500 бабла, из бюджета - сделали вакцину. Потому, что вакцина отобьется. А на разработку таких препаратов, никто бабла не выделит. Дешевле списать несколько сот человек. "Бабы еще нарожают"

жестокая двойственность...
одним повезло, и слава богу...
а пара тысяч, возможно умрет...
ебанный мир...

какой то фонд для таких лекарств поручили сделать, по телеку слышал... но пока никакой конкретики

А когда-то... В другой цивилизации, но на этой территории, была своя фармокология и медицина. И не просто медицина, а бесплатная.

Самое интересное что этот препарат был сделан во Франции при участии исследователей из организации в которой я работаю, и они это все продали. Я коллег спрашивал, они только плечами разводили.

Это невероятная история о лекарстве, которое, возможно, никогда бы не увидело свет без великодушия французов, но преимущества которого попадут в карманы швейцарской фармацевтической компании Novartis. История, которая также иллюстрирует нашу коллективную неспособность превратить блестящие открытия наших исследователей в коммерческий успех. Речь идет о препарате Золгенсма: продукт генной терапии, предназначенный для лечения детей с миотрофией позвоночника в раннем возрасте - редким нервно-мышечным заболеванием, которое в своей наиболее тяжелой форме приводит к смерти детей с помощью одной инъекции. младенцы до двухлетнего возраста. Это лечение, несомненно, представляет собой большой терапевтический прогресс.

Однако, как только он был объявлен на рынке США, это вызвало всемирную полемику. И не зря: его производитель, швейцарская лаборатория Novartis, будет продавать его по ... 2,15 миллиона долларов за пациента. Что делает его в абсолютном выражении самым дорогим лекарством в мире. «Эта цена составляет менее половины стоимости 10-летнего единственного другого существующего лечения этой патологии, которое необходимо применять на протяжении всей жизни пациентов», - защищает промышленник. Но добавка все равно оставляет горький привкус, особенно во Франции: информация до сих пор осталась незамеченной, но этот продукт действительно родился во французской исследовательской лаборатории.

Исследовательская лаборатория, основанная в 1990 году AFM-Telethon, Généthon добилась значительных успехов во всем мире в одной из ведущих сегодня областей медицины: генной терапии. Genethon был первым в мире, кто нанес на карту геном человека, и всегда был пионером в области генной терапии, которая сегодня предлагает революционные лекарства для лечения редких и серьезных заболеваний.


Дефектный ген был обнаружен в 1995 году в больнице Неккер в Париже. Команда из Généthon (французская исследовательская лаборатория, финансируемая благодаря щедрости общества Telethon и субсидий), затем в 2007 году разработала генную терапию для модификации дефектного гена вместе с Национальным центром научных исследований (CNRS). Та же группа опубликовала обнадеживающие результаты на мышах в 2011 году. Американский стартап AveXis тестирует эту терапию на детях и подписывает лицензионное соглашение с Genethon, покупая французский патент. В свете результатов этих испытаний Novartis купила AveXis в 2018 году за 8,7 миллиарда долларов ».

То есть французы это открыли ген и придумали технологию лечения, но не довели до коммерческого продукта, а остановились на мышах, продав патент американского стартапу (речь всего о десятках миллионов ), а тот довел это до лекарства и продал Новатарис за $8 млрд, а те теперь будут отбивать эти деньги

Это сообщение отредактировал kurtosis - 11.01.2021 - 16:21

Думаю, родители Миши Бахтина вам ответят на этот вопрос более предметно.
Хотя, лично я, и время не стала бы на вас тратить.

Не могу точно сказать, насколько реально и просто провести этот тест, в моей семье было другое заболевание (ПМД Дюшена) у сына, и сделать тест было в разы дороже, около 30 тыс за сам анализ и плюс почтовые расходы на доставку крови из Алтайского края в Москву, диагноз подтвердился, но чтобы узнать, передалось ли ему это по наследству либо было случайной мутацией, нужно было сдать анализ и нам (родителям). Соответственно ценник увеличивался. На тот момент у нас было уже двое детей. Сын и дочь. У девочек эта болезнь не проявляется, но они могут быть носителем и передать ломаный ген дальше, своим детям. Поэтому мы решили сделать анализ на носительство дочери. Сын к этому времени уже умер. И вот оказалось, что анализ на носительство возможен исключительно при наличии анализа больного родственника, т.е сына. Если бы мы не сохранили тот бланк с его результатами, то дочери анализ бы не сделали. Т.е понимаете схему - должен быть больной с подтвержденным диагнозом, и на его основе делают анализ его родственникам, которые теоретически могут быть носителями болезни. Прийти с улицы и попросить сделать анализ "на всякий случай" - нереально.

Гугл дал интересную инфу - до 31 декабря 2021 г проводится БЕСПЛАТНАЯ диагностика на СМА, дам ссыль интересующимся, вдруг кому-то понадобится. https://med-gen.ru/spetcialistam/nauchnye-d...oi-atrofii-sma/

Это сообщение отредактировал sоvа - 11.01.2021 - 16:21

О , реклама спинразы подъехала в первый рабочий день. Даёшь больше больного потомства!

Это сообщение отредактировал koloxander - 11.01.2021 - 16:22

Вот хотелось бы узнать, какой %%% в конечной цене препарата занимают выделенные мною пункты

Опять в одной ветке столько фармспециалистов собралось.. юристов, экономистов... Прям приятно почитать :)

Тем, кто возмущён ценой препарата, можно сказать, что ещё пару лет назад этого препарата не было вообще (он только испытания проходил), а значит, больные дети были попросту обречены.
То есть, ни за какие деньги, хоть за миллиарды, их бы не вылечили.
Насколько "справедлива" цена - не знаю. Но думаю, что для создания этого препарата пришлось немало потрудиться целым коллективам исследователей, решая целый комплекс задач, о которых ещё лет 20 назад и речи быть не могло.
Понимаете, создать этот препарат - это не тоже самое, что сходить в лес, накопать корешков и заварить их. Эта разработка - на передовом краю науки.
Возможно, по мере развития науки и технологии цена будет уменьшаться.
Вспомните, как начиналась сотовая связь - от больших устройств, которые могли себе позволить только очень богатые люди, до нынешних карманных аппаратов, самые дешёвые из которых стоят на уровне 15 долларов.
Короче, дети, которые родились с этой болячкой лет 10 назад, были попросту обречены.
Те, которые рождаются сейчас - имеют небольшой, но все же реальный шанс - если их родители найдут способы оплаты.
Те, которые родятся лет через 10, возможно, будут излечены за какую-то приемлемую цену.
Кстати, почитайте хотя бы Вики по этому поводу:
https://ru.wikipedia.org/wiki/%D0%9E%D0%BD%...%B2%D0%B5%D0%BA

Нет там такого обоснования. Единственное представленное обоснование - "спинраза тоже дорогая". И все. Сколько стоила разработка и производство, никто не знает. Что вызывает серьезные сомнения в обоснованности.

Это сообщение отредактировал Ivy456 - 11.01.2021 - 16:28

Илон Маск ты где?

Ну в общем то да, ведь даже если он и выздоровет, он все равно носитель поломатого гена.

А чего он кроме тачек на батарейках умеет?)

Размещено через приложение ЯПлакалъ

Сделай дешевле. В чем проблемы? Люди хотят заработать, и это вполне себе логично.

Это сообщение отредактировал gluk35 - 11.01.2021 - 16:50

Патент. Никому нельзя делать дешевле. И вообще нельзя делать.

Это сообщение отредактировал Ivy456 - 11.01.2021 - 16:40

Стремная какая то лотерея. Пара вопросов: это правда помогает? Откуда такая цена? Маркетологи придумали?

Сколько ты за последний год потратил на помощь больным детям?

Telethon - это благотворительный телемарафон. Т.е. фактически лекарство было разработано на деньги благотворителей и гос.субсидии. Это просто п-ц! Сначала благотворители собирают деньги на разработку лекарства от тяжелой болезни, а потом благотворители собирают миллионы долларов, чтобы купить это лекарство для больных детей у ушлых дядей.

Это сообщение отредактировал Ivy456 - 11.01.2021 - 16:52

Патент на это лекарство, другое делай, кто запрещает то?

А сколько детей болеет этим СМА? Данные разнятся, кто писал, что 800 детей, кто то что 2000.
Моментом можно всех обеспечить этим лекарством. Яхту построил Мордашев за 700-800 млн$ в этом горду. В год всеобщего кризиса наши олигархи разбогатели на 62 млрд $, вот вам и пенсии, и з/пл, и лекарства и больницы. Но нет, хуй вам главное чтоб вРОТтенберг, Усманов и прочие гавнюки, продолжали строить яхты и покупать самолеты с футбольными клубами.
Все настолько очевидно, где взять деньги.

Там цена была придумана типа исходя из того сколько стоит десять лет лечить эту болезнь.

Причем это лекарство не 100% эффективности. Может помочь\может не помочь.
Притом что как дальше будет функционировать организм - никто не знает.

Понятно что отбить бабло пытаются товарищи но это херня какая-то imho. Такие вещи надо финансировать как МКС всем миром и лечить всех бесплатно, в процессе разрабатывая рабочее проверенное лекарство.
Но кто-то не заработает лишний охулиард и видно сдохнет от горя имея 100499 охулиардов. Йобнутая планета. На Марс они летят - нахуй бы он сдался то? С гриппом блэт разберитесь сначала.

Охуеть! а за что с нас со всех на медицину выдирают? а по страховке хуй на рыло получишь!